Настоящият документ представлява резюме на Европейския публичен оценъчен доклад (EPAR) за Jakavi. В него се разяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да даде положително становище за разрешаване за употреба и препоръки за условията на употреба на Jakavi.
Какво представлява Jakavi?
Jakavi е лекарство, което съдържа активното вещество руксолитиниб (ruxolitinib).Предлага се под формата на таблетки (5, 15 и 20 mg).
За какво се използва Jakavi?
Jakavi се използва за лечение на възрастни пациенти с миелофиброза, които имат спленомегалия (увеличена слезка) или свързани със заболяването симптоми като висока температура, нощно изпотяване, болки в костите и загуба на тегло.
Миелофиброзата е заболяване, при което костният мозъкът става много плътен и твърд и произвежда абнормни, незрели кръвни клетки. Jakavi може да се използва за трите типа на заболяването: първична миелофиброза (наричана също хронична идиопатична миелофиброза, когато причината е неизвестна), миелофиброза след полицитемия вера (когато заболяването е свързано със свръхпродукция на червени кръвни клетки) и миелофиброза след есенциална тромбоцитемия (когато заболяването е свързано със свръхпродукция на тромбоцити – компоненти на кръвта, способстващи съсирването).
Тъй като броят на пациентите с тези болести е малък, те се считат за „редки“ и Jakavi е опреден като „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки болести) за хронична идиопатична миелофиброза на 7 ноември 2008 г. и за вторична миелофиброза при полицитемия вера или есенциална тромбоцитемия на 3 април 2009 г.
Лекарственият продукт се отпуска по лекарско предписание.
Как се използва Jakavi?
Лечението с Jakavi трябва да се започне от лекар, който има опит в лечението на пациенти с противоракови лекарства. Преди започване на лечението на пациента трябва да се направи пълна кръвна картина, която да се проследява и по време на лечението. Препоръчителната начална доза е 5 mg, 15 mg или 20 mg два пъти дневно в зависимост от броя на тромбоцитите и може да се увеличи с 5 mg, ако се счита, че лечението е недостатъчно ефективно. При пациенти с намален брой на тромбоцитите, намалена чернодробна функция или силно намалена бъбречна функция и при пациенти, приемащи някои други лекарства, трябва да се използва по-ниска доза. Лечението трябва да се спре, ако нивата на тромбоцитите или неутрофилите (вид бели кръвни клетки) в кръвта паднат под определени нива или ако няма подобрение в размера на слезката или на симптомите след шест месеца.
Как действа Jakavi?
Активното вещество в Jakavi, руксолитиниб, действа, като блокира група ензими, наречени Янус асоциирани кинази (JAK), които участват в производството и растежа на кръвни клетки. При миелофиброза те са свръхактивирани, което води до производството на много абнормни, незрели кръвни клетки. Тези незрели кръвни клетки преминават в органите, включително в слезката, което е причина за тяхното уголемяване. Като блокира тези ензими, Jakavi намалява производството на абнормните кръвни клетки и по този начин – уголемяването на слезката или симптомите на заболяването.
Как е проучен Jakavi?
Преди провеждане на проучвания при хора, ефектите на Jakavi са изследвани първо върху експериментални модели.
Jakavi е изследван в две основни проучвания, включващи 528 пациенти с миелофиброза. Първото проучване сравнява Jakavi с плацебо (сляпо лечение). Второто проучване сравнява Jakavi с най- доброто налично лечение, което включва различни видове лекарства като противоракови препарати, хормони, имуносупресори. Основната мярка за ефективност е процентът на пациентите, чиято слезка намалява размера си с най-малко 35%, измерено след шест месеца в първото проучване и след една година във второто проучване.
Какви ползи от Jakavi са установени в проучванията?
Jakavi е по-ефективен от плацебо и от най-доброто налично лечение за намаляване на размера на слезката. В първото проучване прицелното намаляване в размера на слезката е постигнато при 42% от пациентите, лекувани с Jakavi (65 от 155), в сравнение с по-малко от 1% от пациентите, приемащи плацебо (1 от 153). Във второто проучване прицелното намаляване в размера на слезката е постигнато при 29% от пациентите, лекувани с Jakavi (41 от 144), в сравнение с 0% от пациентите, получаващи най-доброто налично лечение (0 от 72).
Какви са рисковете, свързани с Jakavi?
Най-честите нежелани лекарствени реакции при Jakavi (наблюдавани при повече от 1 на 10 пациенти) са тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите в кръвта), анемия (нисък брой червени кръвни клетки), неутропения (нисък брой на неутрофилите), инфекции на пикочните пътища (структурите, които пренасят урината), кървене, синини, увеличаване на теглото, хиперхолестеролемия (високи нива на холестерола в кръвта), замаяност, главоболие и повишени нива на чернодробните ензими. За пълния списък на всички нежелани лекарствени реакции, съобщени при Jakavi, вижте листовката.
Jakavi не трябва да се прилага при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към руксолитиниб или към някоя от останалите съставки. Не трябва да се прилага при бременни и кърмещи жени.
Защо Jakavi е разрешен за употреба?
CHMP счита, че намаляването на размера на слезката и на симптомите, свързани с миелофиброза, наблюдавани при пациенти, приемащи Jakavi, е клинично важно. Комитетът отбеляза, че качеството на живот на пациентите, лекувани с Jakavi, се е подобрило, но е необходимо да се оценят допълнително ефектите на лекарството по отношение на удължаването на живота на пациентите, забавянето на прогресията на заболяването и появата на левкемия. По отношение на безопасността Комитетът счита, че рискът от инфекции е приемлив, но трябва да продължи да се наблюдава, докато други известни рискове като кървене или намаляване на броя на кръвните клетки могат да бъдат управлявани по подходящ начин. Поради това CHMP реши, че ползите от Jakavi са по-големи от рисковете, и препоръча да се издаде разрешение за употреба.
Каква информация се очаква за Jakavi?
Всяка година фирмата производител на Jakavi ще предоставя допълнителни данни от проучвания за ефектите на Jakavi по отношение на преживяемостта на пациентите и преживяемостта им без влошаване на заболяването или развитие на левкемия.
Допълнителна информация за Jakavi:
На 23 август 2012 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Jakavi, валидно в Европейския съюз.
Пълният текст на EPAR за Jakavi може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/European public assessment reports. За повече информация относно лечението с Jakavi прочетете листовката (също част от EPAR) или попитайте Вашия лекар, или фармацевт.
Резюме на становището на Комитета по лекарствата сираци за Jakavi може да се намери на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicines/Rare disease designations:
- лечение на хронична идиопатична миелофиброза
лечение на вторична миелофиброза при полицитемия вера или есенциална тромбоцитопения Дата на последно актуализиране на текста 05-2012.